Spinale Muskelatrophie: Jetzt zugelassen − Gentherapie ermöglicht SMA-Babys das Sitzen

Die spinale Muskelatrophie führt im frühen Kindesalter aufgrund der Atemlähmung zum Tode. Ursache der seltenen Erkrankung ist ein Gendefekt des SMN-Proteins (Survival of Motor Neuron), das die Motoneurone stabilisiert. Jetzt lässt sich mittels Gentherapie der Code für das SMN-Protein ersetzen. Dies ermöglicht den betroffenen Babys eine normale motorische Entwicklung – sie können selbständig atmen, den Kopf heben und sitzen lernen.